三庚酸酯或可治疗1型转运体缺点综合征

大脑代谢紊乱的的系统与疼痛复杂，由于许多弊端几乎未知，所以用药较为瓶颈。正最常情况下，是大脑能量代谢的主要原料。1型转运体缺失病症（G1D）由于SLC2A1基因的突变，最终造成了潜在性积聚减少。

G1D最常表现为哮喘癫痫与大脑电图棘波。值得注意的是，在G1D小鼠模型之中，G1D一第四部重要神经功能缺失，最常脱离于血大脑屏障相关的GLUT1转运体盲点，而增加神经内ppm可以降低疼痛。著者指出这些发现可能与有机体G1D疾病相关，因此可以试图发展加强大脑流入或备有有效率替代底物的用药工具。

目前运用于G1D的哮喘饮食疗法，仅能降低2/3患者的运动盲点或哮喘癫痫，而且并非相当多耐受。有研究课题说明了，与生酮饮食用药作法相反的，如三庚酸酮等营养物质可能会通过回补反应，缺少TCA（三甲基反向）的之中间产物，从而起作用。

因此来自德克萨斯大学东北医学之中心的研究课题者们，进一步积极开展非商业性、开放标签第四部的临床试验课题，对三庚酸酮用药工具进行分析。研究课题结果在线发表于8月初11日的JAMA Neuro周报上。

研究课题共纳入14名未做生酮饮食用药的1型转运体缺失病症的学童与。干涉手段为，在患者日最常饮食之中缺少食品级三庚酸酮。

由于相当多哮喘癫痫不值得注意，患者或家属的感觉不足以运用于分析。因此，研究课题者使用系统性大脑电图、神经心理学、血液反向分析、大脑代谢率的核磁共振检验等手段。

研究课题说明了，1名患者（7%）没有出现棘波；而其他患者在应用三庚酸酮后，棘波降幅达70%，大部分患者神经心理表现以及大脑代谢率增加。11名患者（78%），一直使用三庚酸脂后未出现副作用。3名患者（21%）表现为胃肠道疼痛，1（7%）名患者用药之中断。

结果提醒，三庚酸脂可以对G1D患者的主要神经功能产生有利影响。另外，研究课题的观察指标可以组合而成一个重要的基本概念，来分析代谢性大脑病（之中间代谢产物盲点）的用药工具。

检视信源地址

撰稿： neuro207